Η Ευρωπαϊκή Ένωση εγκαινιάζει μια νέα διαδικασία αξιολόγησης των προηγμένων θεραπειών, στοχεύοντας στη διασφάλιση της αξίας των φαρμάκων που θα αποζημιώνονται από τα συστήματα υγείας των κρατών-μελών. Στο πλαίσιο αυτό, 13 νέα φάρμακα, εκ των οποίων 10 ογκολογικά και 3 προηγμένων θεραπειών (ΑΤΜΡ), έχουν μπει σε πρώτη φάση αξιολόγησης, με στόχο να ανοίξει η πρόσβαση των ασθενών σε καινοτόμες θεραπείες με ξεκάθαρο όφελος. Μέχρι στιγμής, η αξιολόγηση έχει ολοκληρωθεί για ένα παιδιατρικό φάρμακο κατά του γλοιώματος χαμηλού βαθμού κακοήθειας, ενώ τα υπόλοιπα βρίσκονται σε διάφορα στάδια επεξεργασίας των φακέλων αξιολόγησης.
Η διαδικασία αξιολόγησης περιλαμβάνει έλεγχο των φακέλων, πιστοποίηση των δεδομένων και αξιολόγηση της κλινικής αξίας. Οι εταιρείες λαμβάνουν επίσης συμβουλευτική για τη σύνταξη του φακέλου, ώστε να τεκμηριωθεί η καινοτομία κάθε θεραπείας. Η νέα αυτή προσέγγιση είναι ιδιαίτερα σημαντική για χώρες που δεν διαθέτουν δικό τους οργανισμό Αξιολόγησης Τεχνολογιών Υγείας, όπως η Ελλάδα, καθώς διευκολύνει την πρόσβαση σε θεραπείες υψηλής αποτελεσματικότητας.
Στο πρώτο έτος εφαρμογής του νέου κανονισμού, από τα 13 φάρμακα, τα 6 αφορούν ορφανές παθήσεις, γεγονός που δείχνει ότι σχεδόν οι μισές αξιολογήσεις επικεντρώνονται σε σπάνιες παθήσεις. Τρεις αξιολογήσεις αφορούν φάρμακα από μικρές και μεσαίου μεγέθους επιχειρήσεις και μία από ερευνητικό ινστιτούτο. Επιπλέον, μία προηγμένη θεραπεία για τη νωτιαία μυϊκή δυστροφία 5q, σχετιζόμενη με το γονίδιο Κινητικού Νευρώνα 1, βρίσκεται σε τελικό στάδιο αξιολόγησης.
Σε στάδιο επιβεβαίωσης φακέλου είναι επίσης τα ογκολογικά φάρμακα Σασανλιμάμπη, για καρκίνο ουροδόχου κύστης, και Λουρμπινεκτεδίνη, για συντηρητική θεραπεία ενηλίκων με προχωρημένο μικροκυτταρικό καρκίνο πνεύμονα.
Για πέντε φάρμακα βρίσκεται σε εξέλιξη προετοιμασία φακέλου, μεταξύ των οποίων περιλαμβάνονται:
- Θεραπεία κατά του μελανώματος με αυτόλογα λεμφοκύτταρα από τον όγκο, που εντάσσεται και στις προηγμένες θεραπείες.
- Ουσία ταρλαταμάμπη για προχωρημένο μικροκυτταρικό καρκίνο πνεύμονα.
- Κατεκετινίμπη για αρθροβλαστικό ή λειομυοσαρκώμα.
- Καμιζεστράντη για τοπικά προχωρημένο ή μεταστατικό καρκίνο μαστού.
- Σεναπαρίμπη για επιθετικό επιθηλιακό καρκίνο ωοθηκών, σαλπίγγων ή περιτοναϊκό καρκίνο.
Άλλα τέσσερα φάρμακα, τρεις ογκολογικές και μία προηγμένη θεραπεία, εξετάζονται για την καταλληλότητά τους προς αξιολόγηση. Αυτά περιλαμβάνουν τη relacorilant για ανθεκτικό στην πλατίνα καρκίνο ωοθηκών, ensartinib για μη μικροκυτταρικό καρκίνο πνεύμονα με μετάλλαξη ALK, και sintilimab για μη πλακώδη μη μικροκυτταρικό καρκίνο πνεύμονα.
Παράλληλα, η αρμόδια υποεπιτροπή έχει παράσχει συμβουλευτική σε επτά φάρμακα, από τα 17 αιτήματα που κατατέθηκαν εντός του 2025. Η συμβουλευτική καλύπτει σχεδιασμό κλινικών μελετών, πληθυσμό ασθενών, αποτελέσματα, οικονομικά της υγείας, ασφάλεια και δημιουργία δεδομένων μετά την αδειοδότηση. Ο μέσος χρόνος ολοκλήρωσης της συμβουλευτικής ήταν 140 ημέρες, δηλαδή περίπου 4,5 μήνες.
Η κοινή ευρωπαϊκή αξιολόγηση περιλαμβάνει 27 κράτη μέλη, καθώς και Νορβηγία, Ισλανδία και Λιχτενστάιν. Στην κλινική αξιολόγηση συμμετέχουν οι οργανισμοί Αξιολόγησης Τεχνολογιών Υγείας από Γαλλία, Ολλανδία και Νορβηγία, ενώ στις υποεπιτροπές μετέχουν συνολικά 26 κράτη μέλη και η Νορβηγία. Φέτος, ξεκινά επίσης η κοινή αξιολόγηση στις ιατρικές συσκευές και τα διαγνωστικά in vitro, επεκτείνοντας τη μεθοδολογία και στις τεχνολογίες διαγνωστικών εργαλείων.
Συνολικά, η νέα διαδικασία της Ε.Ε. ανοίγει τον δρόμο για καινοτόμες ογκολογικές θεραπείες στην Ελλάδα, με πλήρη διαφάνεια στην αξιολόγηση, ενίσχυση των σπάνιων και ορφανών θεραπειών και τη δυνατότητα έγκαιρης πρόσβασης σε προηγμένα φάρμακα για ασθενείς με υψηλές ανάγκες θεραπείας.
